基因“魔剪”抑制HIV-1的增殖，有希望根治艾滋病的基础

buzhy

CRISPR由两部分组成，一部分是可以切割基因的“手术刀”蛋白Cas9，另一部分是拖着“手术刀”在基因组的“茫茫大海”中精确定位的向导RNA（核糖核酸）。一些科学家用灭活版本的Cas9蛋白与向导RNA结合，改造出只有精确定位功能的CRISPR技术，可用来关闭或打开几乎任何单个基因，或者精细地调控它们的活跃程度。CRISPR由两部分组成，一部分是可以切割基因的“手术刀”蛋白Cas9，另一部分是拖着“手术刀”在基因组的“茫茫大海”中精确定位的向导RNA（核糖核酸）。    据报道，日本神户大学近日宣布，该校龟冈正典准教授领导的研究小组利用基因“魔剪”CRISPR/Cas9编辑技术，开发出一种有效方法，能破坏艾滋病病毒（人类免疫缺陷病毒1型，HIV-1）的调节基因，成功抑制感染细胞内HIV-1的增殖。
　 HIV-1感染者现在主要通过多药联合治疗（cART）来控制病情，尚无根治方法。HIV-1难以根治的原因是，该病毒具有在增殖过程中将其基因编入感染细胞染色体中的能力，而且HIV-1潜伏感染的细胞很难从感染者体内清除。基因组编辑技术是通过切断基因的任意部位，来删除或插入序列的方法。近年来开发的CRISPR/Cas9系统被认为是一种有前途的工具，可以对编入染色体的HIV-1基因进行灭活。

　　此次，研究小组利用CRISPR/Cas9基因组编辑技术，制成了以HIV增殖所必需的两种基因Tat和Rev为标靶的工具。实验显示，该工具可使培养皿中的感染细胞基本停止产生HIV-1。这一结果表明，以HIV-1调节基因tat和rev为靶标的CRISPR/Cas9方法可作为治愈HIV感染的有前途手段。

　　该成果有望带来根治艾滋病的新疗法。研究小组表示，今后将继续研究如何选择性地将CRISPR/Cas9系统导入感染者体内的HIV-1潜伏感染细胞，并对CRISPR/Cas9系统进行改进，使其更安全和有效。

      目前，中国估计存活的艾滋病病毒感染者和艾滋病病人约占总人口的0.06%，也就是每一万人中就可能有6人感染了艾滋病病毒。目前在全世界范围内仍缺乏根治HIV感染的有效药物。CRISPR技术有着帮助治疗人类诸多遗传疾病的巨大潜力和好处，但也有可能给人类遗传基因资源带来一定的风险和不确定性。因此，理应在规范前提下，谨慎发展和完善这项技术，并开展相关基础研究工作。